一帖良方值「萬」金！美這款新藥全球最貴
良藥未必苦口，但絕對要價不斐。美國政府日前核準一款治療罕見基因疾病的新藥上市，藥廠周三（3/20）公布價格，單劑治療要價425萬美元，是全球最昂貴的藥物。
新藥Lenmeldy，周一（3/18日）獲美國食品暨藥物管理局（FDA）核準上市，是第一款能治療致命罕病「異染性腦白質退化癥（MLD）」的藥物，罹患這種病的兒童診斷發現后通常余命不超過5年，多半活不過7歲，美國每年約40名新生兒有這種病。
藥廠Orchard Therapeutics表示，第1批接受Lenmeldy治療的病患已追蹤超過12年，研究人員持續發現治療后經過基因改造的細胞會制造患者體內缺少的酵素。
MLD是遺傳性疾病，患者先天缺少能分解脂質的酵素「腦硫脂」，使得脂質最終對神經造成毒性，導致逐漸失去動作和思考能力。
第2昂貴的藥是Hemgenix，單劑治療要價350萬美元，2022年獲準治療乙型血友病。
第3昂貴的是Elvevidys，要價320萬美元，2023年核準上市治療肌肉失養癥。第4名是要價300萬美元、用來治療腎上腺腦白質失養癥的Skysona。
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