信念醫藥血友病基因療法獲國家藥監局臨床試驗批準，為中國首個全身給藥的罕見病基因療法
2021 年 8 月 6 日，信念醫藥全資子公司上海信致醫藥科技有限公司自主研發的 BBM-H901 注射液（適用于預防血友病 B 成年男性患者出血的 AAV 基因治療藥物）獲得國家藥品監督管理局（National Medical Products?Administration, NMPA）的藥物臨床試驗批準，將正式啟動注冊臨床試驗。這是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病 AAV 基因治療藥物，也是國內第一個全身給藥的罕見病基因療法。
信念醫藥首席執行官鄭靜表示，“如果將小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫藥的前兩次革命，基因治療被視為將引領生物醫藥的第三次產業革命。經過多年的技術積累，基因治療產業市場規模增長迅速，輝瑞、諾華、強生等大型制藥企業紛紛布局。” 鄭靜進一步表示，“依托強大的研發團隊和生物技術領域核心關鍵技術，信念醫藥是全球基因治療新藥領域，少有的與歐美跨國公司技術比肩的新創企業。”
BBM-H901 注射液是信念醫藥擁有自主知識產權的 AAV 基因治療藥物，通過靜脈給藥將人凝血因子 IX（Factor IX，FIX）基因導入血友病 B 患者體內，從而提高并長期維持患者體內凝血因子水平，以期達到 “一次給藥、長期有效” 的治療及預防出血效果。BBM-H901 注射液藥物的設計采用了擁有完全自主知識產權的肝靶向性血清型和高效基因表達盒，運用公司自主開發的無血清懸浮培養和層析工藝進行符合 GMP 要求的藥物生產。BBM-H901 注射液具有表達效果好、產量高、安全性強的特點。
BBM-H901 注射液的基因治療是國內最早開展臨床試驗的 AAV 基因療法之一，自 2019 年就開始了研究者發起的臨床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）。臨床研究數據顯示 BBM-H901 注射液具有良好的安全性和有效性，AAV 基因治療藥物輸注后患者體內凝血因子水平提高顯著，并長期穩定，且在臨床期間未發現明顯的不良反應，患者的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）顯著降低。2021 年 4 月，信念醫藥正式向國家藥品監督管理局（NMPA）提交了 BBM-H901 注射液的臨床試驗申請（Investigational New Drug, IND）。2021 年 5 月 14 日，藥品審評中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，并于 2021 年 8 月 6 日正式批準 BBM-H901 注射液進入臨床試驗階段。
信念醫藥創辦于 2016 年 9 月，是一家集基因治療藥物研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業，公司創始人為著名基因治療行業領軍人物肖嘯教授。作為全球基因治療行業資深專家，肖嘯教授擁有超過 35 年的 AAV 基因治療行業研發轉化經驗和深遠的國際影響力，主持了 20 余項目國內外基因治療研究項目，帶領團隊成功研發了數十種 AAV 基因治療藥物及相關的關鍵技術，其研究成果被美國《Discover》雜志評選為年度全球科學領域 100 項重大發現之一。肖嘯教授也是全球基因治療行業知名的連續創業者。2016 年 8 月，其創辦的 Bamboo Therapeutics 公司被輝瑞以 6.45 億美元收購，藥物目前已進入臨床 III 期；2020 年 10 月，其創辦的 Asklepios BioPharmaceutical 公司被拜耳以 40 億美元收購，多個藥物已進入臨床階段。
信念醫藥擁有數項全球領先的專利與技術，在靶向不同組織的 AAV 新型 capsid、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝、創新的臨床開發范式等領域進行了全面布局，已成功開發全球領先的 HEK293 500L 懸浮培養工藝和全層析的規模化下游純化工藝，已有多個項目進入 IND 申報和臨床驗證階段。公司研發管線包含血友病 A、血友病 B、帕金森癥、老年黃斑變性、粘多糖貯積癥、脊髓性肌萎縮癥等多種適應癥。
作為行業領先者，信念醫藥的研發實力獲得頂尖投資機構的認可。截至目前，信念醫藥已經獲得啟明創投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經緯中國、北極光創投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等知名基金超 1.5 億美元投資，公司已在美國北卡羅萊納州，中國香港、上海、北京和蘇州設立了辦公室或研發、生產中心。
信念醫藥血友病基因療法獲臨床試驗許可，既是公司的里程碑事件，也將開啟國內 AAV 基因療法新篇章。依托領先技術，信念醫藥將持續通過 AAV（腺相關病毒）載體技術為單基因遺傳病、老年性疾病以及一些惡性疾病提供更加有效的創新性解決方案，以科技為信、以患者為念，助力全民健康。
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