原價70萬的藥，被醫(yī)保局砍到了3萬3！
來源公眾號：遠方青木
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醫(yī)保集采史上的最高砍價記錄出現(xiàn)了!
69.7萬元一瓶的藥，被醫(yī)保談判專家給砍到了3.3萬一瓶。
我算了一下，相當于95.3%的折扣。
不是95折，是售價減少95%，原來的價格去個零之后還要再砍一半。
本輪醫(yī)保談判平均成功率80.34%，平均降價率61.71%，其中最引人注目，也是創(chuàng)造了醫(yī)保砍價記錄的，是針對脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液。
脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）極其罕見，但也極其可怕。
正常人類有個基因叫Smn1，這個基因一旦突變，就會影響脊椎處的運動神經(jīng)元合成，導(dǎo)致人體肌肉失去控制，最終肌肉退化萎縮。
因此引發(fā)的疾病，叫脊髓性肌肉萎縮癥，簡稱SMA。
如果你的基因沒有突變，那你一輩子也不會得這個病。
但如果你的基因突變了，那你剛生下來就會得這個病。
得了這個病的小朋友非常慘，不僅運動肌肉萎縮，就連呼吸、進食的肌肉也會失去控制，最終萎縮。
很多SMA患者，是在長期呼吸困難、進食困難的情況下去世的，毫無生命質(zhì)量可言。
簡單的說，得了這個病的小朋友，基本上活不了幾年，即便還活著，也和死了差不多，根本享受不到活著的快樂。
而從這個病的發(fā)病機理來看，稍微有點科學(xué)常識的人都會知道，這個病是沒救的。
不僅任何人類藥物都沒有用，自身的免疫力也沒有用，你照顧這個小朋友再久她也不會好轉(zhuǎn)，而且是永遠不會好轉(zhuǎn)。
得了這個病沒有奇跡，永遠沒有，因為這本身是基因突變導(dǎo)致的，想突變回來，還要恰好突變成正常功能表達的樣子，那概率就是零。
但是當人類攻克基因的部分奧秘后，這個病有救了。
諾西那生鈉注射液，和你平時認識到的鹽水、抗生素注射液等都不同，這不是化學(xué)藥物，而是基因靶向藥物。
SMA患者基因缺失，這沒辦法，但基因缺失的第二步結(jié)果，是SMN蛋白缺失，這最終導(dǎo)致了患者神經(jīng)元缺失。
于是諾西那生的治療思路就出來了。
這是一種反義寡核苷酸（ASO），具體功能就是可以提升SMN蛋白信使核糖核酸（mRNA）水平，進而提升SMN蛋白的合成數(shù)量。
這些是官方學(xué)術(shù)解釋，這個藥具體的功能簡單的說，就是可以恢復(fù)患者的神經(jīng)元合成，進而恢復(fù)對肌肉的控制能力，從而恢復(fù)呼吸和進食能力，甚至最終讓患者站起來。
“諾西那生鈉”是全球范圍內(nèi)針對SMA首款靶向特效藥，療效得到全球公認，近乎于神跡一樣，可以做到藥到病除。
但是售價，卻高達69.7萬人民幣每針，而且第一年需要打6針，隨后每年打3針。
我們的目標是一致的，都不希望（有）套路。 每一個小群體都不該被放棄。 希望你們再努力一下 人民健康至上 覺得前面的努力都白費了，真的有點難過 我覺得我剛眼淚都快掉下來了。
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